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【宝马娱乐动态】宝马娱乐资本战略投资广州派真生物,推动基因治疗新药产业化

宝马娱乐资本秉承“研究驱动投资”的投资理念,自2016年开始布局基因和细胞治疗等前沿领域,目前已投资了国内肿瘤CAR-T治疗领导者科济生物、基因治疗新药研发企业Exegenesis Bio Inc 、再生医学疗法Forkhead Therapeutics等。派真生物致力于解决基因治疗产业链中病毒载体临床生产瓶颈,并通过其自主研发的技术平台带来病毒载体药物生产效率和效果的显著改善。我们相信唯有勤奋与专注才能创造与众不同的价值,而公司创业团队坚强的韧劲及低调务实的作风,有望保质保量持续为社会创造价值,造福更多患者。

 

  2019年7月,广州派真生物技术有限公司(以下简称“派真生物”)完成由宝马娱乐资本投资的Pre-A轮融资。派真生物于2016年实际运营,在广州及美国马萨诸塞州设立办公室,是一家以基因治疗药物生产和载体研发为切入口的基因药物产业化平台。

 

图 派真生物公司LOGO

 

 

基因治疗的发展得益于病毒载体技术的改进,病毒载体临床生产成为行业发展的瓶颈之一

 

  基因治疗行业的发展离不开安全、高效、具有组织或器官靶向性等特点的新型病毒载体开发(图一)。

 

图一  基因治疗腺相关病毒载体(AAV)50年开发历程(Dan Wang et al., Nat Rev Drug Discovery, 2019)

 

  腺相关病毒是目前基因治疗开发者最常用的载体,尤其是在在体基因治疗领域应用最广,其次是慢病毒和腺病毒(图二)。

 

 图二  临床上基因治疗载体统计(Pharma intelligence | Informa, 2018)

 

  新型载体推动了基因治疗产业进步,研究方向包括:1)组织/细胞特异性载体;2)降低免疫原性(40-80%人群具有AAV抗体,AAV8抗体人群比例10-40%),增加疗效持久性及适用人群。实现路径包括:1)AAV衣壳蛋白优化,如天然筛选、理性设计(细胞特异性配体)、分子进化;2)生物信息预测及优化;3)基因表达元件改造,基因表达水平和特异性设计;4)提高包装容量(目前AAV约5kb);5)增加在细胞中存留时间,延长疗效持久性等。代表企业4D Medicine, RegenX Bio、AskBio等。

  正在评估的基因疗法大多采用病毒载体进行修饰基因的递送,基因治疗临床级别病毒载体的短缺已经成为整个行业发展的瓶颈之一。随着越来越多的基因疗法从实验概念验证转向临床测试,行业的快速发展使得原有生产体系及厂商难以满足需求。FDA前局长Scott Gottlieb披露80%的基因治疗临床评审时间用于生产和质控上。为此,2018年FDA:1)推动高产量病毒载体生产细胞株开发;2)成立INTERACT项目,鼓励研究者与FDA就生产进行正式沟通。

  大药企通过自建、并购及委托生产解决生产瓶颈。基因治疗初创公司受限于缺少生产技术及经验,加上建设工厂时间及经济成本高,往往通过外包服务生产(表一)。

  

表一 部分药企及生物技术公司解决基因治疗生产问题的方案

 

  

派真生物致力于为国内外基因治疗研发企业提供具有竞争力的病毒载体研发及生产服务

  公司核心团队成员在基因治疗病毒载体设计、临床前上下游工艺、基因治疗药物临床运营管理及生产方面拥有多年丰富经验,在国内外曾参与多款基因治疗药物临床前开发、生产及临床试验。宝马娱乐资本也将借助创新资本的力量,持续为公司引入具有竞争力的产业化人才。

  病毒载体生产方面,公司专注于基因治疗载体技术的革新-新型高靶向血清型的筛选和生产工艺的改进,希望通过技术的突破大幅降低基因治疗药物的成本,让广大的患者受益。

  RegenX Bio创始人Jim Wilson曾指出临床AAV载体费用约占开发费用1/3,因而提高单位体积产量也有助于降低开发成本及终端药价(http://worldgenetics.com/gene-therapy-hits-peculiar-roadblock-virus-shortage/)。公司规范化的生产体系及差异化的生产平台优化有望为客户节约研发成本,提高研发效率。以HEK293悬浮培养为例,同样的包装系统,公司AAV产量平均可提高5倍以上(部分常用血清型10倍以上),且可通过电镜等试验验证其纯度及质量,病毒的体外及在体感染效率也与常规方法类似。迄今为止,公司已为6个国家地区包括百健、阿斯利康等超过100个生物医药公司及科研机构的长期客户提供AAV包装服务,服务获得广泛的赞扬及认可。

  在国内基因治疗药物研发方面,信念医药、纽福斯、中因科技、继景生物、吉脉基因等一批基因治疗企业开始涌现,对AAV临床生产的需求也不断增加。派真生物将与北京五加和、和元生物、维真生物(2018年与Virovek合作)、无锡生基、锦斯生物等企业一道,共同推动国内外基因治疗科研及临床研发。

 

宝马娱乐资本将继续加强在基因和细胞方向上的布局

  2019年1月,FDA对外称目前已有超过800份基因和细胞治疗临床申请,并预测2020年每年超过200份,2025年每年批准10-20种该类药物(近5年平均每年43个新药获批,2018年总计批准的59个新药中有12个抗体药)(https://www.fdanews.com/blasubmissions)。基因治疗和细胞治疗用药市场有望成为创新药新的增长点。

  宝马娱乐资本自2016年开始布局基因和细胞治疗等前沿领域,投资了国内肿瘤CAR-T治疗领导者科济生物、基因治疗新药研发企业Exegenesis Bio Inc 、再生医学疗法Forkhead Therapeutics等。宝马娱乐资本投资广州派真生物将进一步完善在基因和细胞治疗领域的全球化布局,并与体系内公司产生协同,共同促进行业发展。

  

图三  宝马娱乐资本投资的生物企业

  宝马娱乐资本致力于以创新资本的力量推动社会的进步,让我们的生活更美好,让我们的生命更幸福。我们愿意全力支持有梦想的国际团队及本土团队,拥抱具有颠覆性突破的技术或平台,为患者用得上更多安全有效的好药尽绵薄之力。

 

人类的许多疾病正在逐步被攻克,这得益于人工智能和数字科技推动的生命科学产业的创新,尤其生物医药产业,从小分子靶向到大分子抗体,从微生态医学到合成生物学,再到基因和细胞,我们看到了未来一幅完美的画面。投资派真生物,在执行宝马娱乐资本产业链投资理念的同时,我们希望提升和解决基因疗法中的关键基础能力,提高基因和细胞行业的产业化效率,改善治疗效果,更好地推动基因疗法的产业化,造福更多患者。